一、药品基本信息
通用名：去纤维钠/去纤苷钠（Defibrotide Sodium）  
商品名：Defitelio  
剂型规格：注射液，200 mg/2.5 mL（80 mg/mL），单次使用玻璃小瓶。
包装：每盒10瓶（200 mg/2.5 mL/瓶）。  
生产厂家：Jazz Pharmaceuticals plc（爱尔兰爵士制药）。  
贮存条件：20°C–25°C（允许短期15°C–30°C），避光保存；稀释后需冷藏（2°C–8°C）并于24小时内使用，或室温下4小时内使用。  

二、适应症
适用人群：成人与儿童患者（≥1个月）。  
治疗疾病：  
> 造血干细胞移植（HSCT）后并发肝小静脉闭塞病（VOD），亦称肝窦阻塞综合征（SOS），且伴有以下任一情况：  
> - 肾功能障碍（如血清肌酐升高、需透析）  
> - 肺功能障碍（如氧饱和度下降、需机械通气）。

三、用法与用量
1. 推荐剂量
剂量：6.25 mg/kg，每6小时一次（每日4次）。  
输注方式：静脉输注，持续2小时/次。  
疗程：至少21天；若21天后症状未缓解，继续治疗至VOD缓解或最长至60天。  

2. 关键给药指导
体重计算：使用HSCT预处理前的基线体重（非当前体重）。  
稀释要求：  
  - 用0.9%氯化钠或5%葡萄糖注射液稀释至终浓度4–20 mg/mL。  
  - 使用0.2微米在线过滤器输注，输注前后用相同稀释液冲洗管路。  
禁忌联用：不可与其他药物共用同一静脉通路（避免配伍反应）。  

四、禁忌证
禁止以下情况使用：  
1. 活动性出血或严重出血风险的患者。  
2. 联用抗凝/溶栓药物（如肝素、阿替普酶），因出血风险显著增加。  
3. 已知对去纤维钠或赋形剂过敏。  

五、警告与注意事项
1. 出血风险
机制：增强纤溶酶活性，可能加重HSCT后出血倾向。  
管理：  
  - 用药前确认无活动性出血且血流动力学稳定；  
  - 监测出血体征（如鼻衄、黑便、血尿）；  
  - 若发生严重出血，立即停药并给予支持治疗。  

2. 超敏反应
- 发生率＜2%，包括皮疹、荨麻疹、血管性水肿，罕见过敏性休克。  
处理：出现严重过敏反应时停药，按标准急救处理并监测至症状消退。  

3. 特殊人群
儿童：安全数据有限，需严格按体重调整剂量。  
老年人（≥65岁）：数据不足，建议个体化评估。  
孕妇/哺乳期：无可靠数据，禁用或咨询医生权衡风险。  

六、不良反应
常见不良反应（≥10%）
| 不良反应  | 发生率 | 严重程度 
| 低血压     | 高        | 可能严重（11%）
| 腹泻        | 高        | 通常轻度
| 呕吐        | 高        | 通常轻度
| 恶心        | 高        | 通常轻度
| 鼻出血     | 高        | 通常轻度

严重不良反应
出血事件：20%患者发生≥4级出血（如肺泡出血、颅内出血）。  
低血压：11%为严重低血压（需血管加压素支持）。  

七、药物相互作用
抗凝/溶栓药（肝素、华法林、阿替普酶）：绝对禁忌联用，因协同作用导致大出血风险。  
抗血小板药（阿司匹林、氯吡格雷）：慎用，可能增加出血倾向。  

八、作用机制（尚未完全明确）
核心作用：  
  - 增强纤溶酶水解纤维蛋白的能力，促进血栓分解；  
  - 保护内皮细胞：↑组织纤溶酶原激活剂（t-PA）、血栓调节蛋白；↓血管性血友病因子（vWF）、纤溶酶原激活物抑制剂-1（PAI-1）。  
效应：改善肝窦微循环，减轻VOD相关肝损伤。  

十、重要提示
临床监测：治疗期间需持续监测凝血功能、血压及肝肾功能。  
停药指征：严重出血、过敏反应或多器官衰竭。  
药物过量：无特效解毒剂，采取支持治疗（不可透析）。  

免责声明：说明书不可替代专业医疗建议。用药前请咨询主治医师，并严格遵循处方指导。